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以三大mRNA制药公司分析mRNA药物前景

随着mRNA修饰和制剂等技术的不断突破,mRNA制药行业日渐成熟。Moderna、BioNTech和CureVac等公司都已拥有丰富的mRNA药物产品线,布局在肿瘤疫苗和抗感染疫苗等领域。

  mRNA药物简介

  mRNA药物一直被寄予厚望,从上世纪90年代初步证实mRNA的药效开始,大量的精力投入到了mRNA药物的研发中。mRNA可以快速地在细胞内翻译,表达所需蛋白,适用于制作抗感染疫苗和肿瘤疫苗。然而,mRNA非常不稳定,进入体内后很快会被降解,成为困扰行业多年的症结,mRNA药物的研发一直在艰难中前行。

  随着技术不断发展与成熟,多种技术被用于产生更稳定的mRNA。首先,是用人工合成的非天然核糖核酸替换天然核糖核酸来合成mRNA,这样可以逃避免疫系统的清除。其次,加上5’帽子、3’ poly(A)n尾和UTR序列等也能稳定mRNA,并增加翻译效率。再者,特殊的新型制剂技术可以有效地保护mRNA,并且促进免疫反应的产生。

    mRNA药物技术的进步使行业进入了快速发展期,近几年,BioNTech、Moderna、CureVac和Arcturus等mRNA制药企业获得了大量的投融资,多个项目进入临床阶段,产品主要布局在肿瘤疫苗和抗感染疫苗等领域。

  肿瘤疫苗是技术难度最大,需求最迫切的疫苗,其开发过程也非常曲折坎坷,最初的肿瘤疫苗通常使用肿瘤相关抗原,即正常组织中低表达,肿瘤组织中高表达的抗原,如MUC家族蛋白、PSA和NY-ESO-1等,然而,这些疫苗在上世纪90年代至2010年间几乎都在临床试验中失败。新一代的肿瘤疫苗使用肿瘤新抗原(neoantigen),即肿瘤的突变分子,如KRAS突变等,它们只存在于肿瘤细胞中,正常组织中没有表达,能够提高对肿瘤细胞的特异性。而最新的个性化疫苗通过对病人肿瘤样本测序后获得肿瘤新抗原信息,并针对最有价值的新抗原制定个性化治疗方案,实现精准医疗。目前,mRNA、多肽和DNA都可用于制备肿瘤疫苗,后文将讲述mRNA疫苗的优势。

    mRNA药物发展前景

    mRNA作为新技术药物,具有一些原有药物种类不具备的优势。mRNA翻译快速,会在体内自动降解,并且本身也有激活免疫反应的作用,再者,其易于改造插入基因片段。同时,mRNA还生产简单,合成快速,成本较低。mRNA相较于DNA的优势在于不局限于分裂细胞,没有整合宿主基因组的风险,且起效更快。多肽也是制作疫苗的一种选择,但其抗原呈递受到MHC单倍型的限制,且半衰期较短。对于制作个性化疫苗,mRNA的快速合成的特性使其成为节约时间非常合适的选择。除了用作疫苗,mRNA药物也可作为蛋白补充或替代疗法,治疗其他多种疾病。在解决mRNA的稳定性和递送问题后,它已成为一种非常理想的药物形式,表现出其独特的优势。

  个性化疫苗技术的日趋成熟也使mRNA药物炙手可热。个性化疫苗是一种高度定制的精准医疗方法,特别适用于癌症这种异质性极高的疾病。个性化疫苗涉及多个领域,需要整合不同的资源,诸如测序、分析、药物快速合成和医院的资源。随着近年来测序和分析技术的快速发展与成本降低,个性化疫苗的研发也迅速兴起。去年发表的个性化疫苗临床试验的良好疗效使mRNA疫苗形势大好。

  然而,该领域的技术门槛较高,有经验者极少,不仅要解决mRNA的稳定性和递送问题,还要建立一套完整的检测分析、质控和验证方案,并与CDE充分沟通。目前国内只有屈指可数的如上海斯微和江苏健安等企业在进行mRNA药物的研发,较高的风险与较低的成熟度使大多数企业望而却步。

  总体而言,mRNA药物已进入发展的黄金时期,具有广阔的前景,是一个值得投入期望的领域。


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